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エビデンスのあるオーダーメード治療を可能にするために
未承認薬・適応外薬で標準治療から見放された患者さんを救う!

監修:今村貴樹 千葉ポートメディカルクリニック院長
取材・文:町口 充
発行:2011年10月
更新:2013年4月

  
今村貴樹さん
未承認薬や適応外薬を使った
がん治療に積極的に
取り組んでいる
今村貴樹さん

世界で標薬として使われているが、国内では未承認という薬は少しずつ少なくなってきている。
その一方でクローズアップされているのが、ある疾患には使えても別の疾患には使えない"適応外薬"の問題だ。
「使いたくても使えない薬」を使えるようにするには──。

縮まってきたドラッグラグ

未承認薬や適応外薬を使ったがんの治療に積極的に取り組んでいる千葉ポートメディカルクリニック院長の今村貴樹さんは、「ドラッグラグの問題が叫ばれてから、承認までの期間はかなり狭まってきた」といいます。

[国内でまだ未承認の薬]

がん種 未承認薬
メラノーマ イピリムマブ
軟部肉腫 パゾパニブ
前立腺がん デガレリクス
乳がん フルベストラント

「日本でまったく承認されていない、厳密な意味での未承認薬は少なくなってきていますが、ほかの病気で承認されていても、使いたい病気で承認が下りていない、いわゆる"適応外薬"が増えてきて、今はそちらが大きな問題になっています」

承認は、その薬の有効性が確かめられた病気(適応症)に対して行われます。承認対象の病気以外で薬を使えば適応外薬となり、保険が適用されない「自由診療」となって、全額患者負担となってしまいます。

今村さんによれば、厳密な意味での未承認薬の主なものは、メラノーマ()の薬であるイピリムマブ()、軟部肉腫のパゾパニブ()、前立腺がんのデガレリクス()、乳がんのフルベストラント()など。

[膵がんに対する適応外の併用療法FOLFIRINOXの効果]
膵がんに対する適応外の併用療法FOLFIRINOXの効果

抗がん剤も少なく、予後が厳しい膵がんにFOLFIRINOXの効果が期待されている

一方、使いたくても使えない保険適用外の薬は数多く存在します。たとえば、卵巣がんではドキシル()とアバスチン()を併用した場合。膵がんでは、5-FU()+ロイコボリン()+イリノテカン()+エルプラット()の4剤併用療法であるFOLFIRINOX、それにジェムザール()とアブラキサン()の併用。

HER2陽性の乳がんではハーセプチン()とタイケルブ()の併用。 閉経前のホルモン陽性乳がんではアロマターゼ阻害剤とリュープリン()の併用。EGFR陽性の肺がんではタルセバ()、イレッサ()、アバスチンの併用など、「数え出すときりがないほどたくさんある」と今村さん。

メラノーマ=悪性黒色腫
イピリムマブ=一般名。米国食品医薬品局(FDA)では2011年3月25日に承認
パゾパニブ=一般名
デガレリクス=一般名
フルベストラント=商品名ファスロデックス
ドキシル=一般名ドキソルビシン塩酸塩
アバスチン=一般名ベバシズマブ
5-FU=一般名フルオロウラシル
ロイコボリン=一般名ホリナートカルシウム
イリノテカン=商品名カンプト/トポテシン
エルプラット=一般名オキサリプラチン
ジェムザール=一般名ゲムシタビン
アブラキサン=一般名パクリタキセル(アルブミン懸濁型)
ハーセプチン=一般名トラスツズマブ
タイケルブ=一般名ラパチニブ
リュープリン=一般名リュープロレリン
タルセバ=一般名エルロチニブ
イレッサ=一般名ゲフィチニブ

なぜ適応外薬は使われないか

ドキシルは07年にようやく卵巣がんの治療薬として承認されました。しかし、アバスチンは大腸がんや肺がんの治療薬としては承認済みですが、卵巣がんでは承認されておらず、適応外薬です。このため、両方を一緒に使うと「混合診療」となり、保険でカバーされるべきドキシルも保険適用外となって、アバスチンを含めて全額自己負担しなければならなくなります。

ほかの薬の場合も同じです。

中には、HER2陽性の乳がんに対するハーセプチンとタイケルブの併用のように、どちらも承認されている薬なのに、両方を併用して使う治療法が未承認なので使えない、という例もあります。

承認された薬の中でも、単独で使ったり特定の薬との併用を前提にしたものがあり、それ以外で使えば保険適用外の自由診療となってしまうのです。

未承認薬、あるいは未承認の治療法は、標準治療ではないことを意味します。標準治療とは、簡単にいえばその時点で最も効果が高いとのエビデンス(科学的根拠)があり、一般的に広く行われている治療法を意味します。しかし、海外でのエビデンスはあっても国(厚生労働省)の承認を得ていない薬(あるいは薬の組み合わせ)は標準治療に入っていません。それで、多くの医師は未承認薬や適応外の薬を使おうとはしないのです。

これに対して「未承認薬や適応外薬でも、しっかりとしたエビデンスのある薬なら積極的に使おう」と6年前にクリニックを開いたのが今村さんです。

「一般的なタイプのがんで、抗がん剤が普通に効いて、通常の副作用が出る患者さんには標準治療が第1選択です。しかし、標準治療では副作用がきつくて治療ができなかった患者さんとか、標準治療では効かない患者さん、つまり標準治療から漏れた患者さんはどうしたらいいのか。そういう患者さんたちをどうやって救うかはとても大事なテーマであり、個別化治療とかオーダーメード型治療といわれるものもそこから始まってくるのではないかと思います」

エビデンスに裏打ちされた薬

今村さんがクリニックで使用している適応外薬の数々は、どれも海外の承認薬や、しっかりとしたエビデンスがある薬です。

「心配される副作用についても、海外の臨床試験で検証済みで、日本人が使って未知の副作用が出ることは考えにくいです。また、たとえ副作用が出たとしても、どんな副作用で、どのように対処できるかは十分に考えられます。副作用対策についてもエビデンスがあり、それによって管理できるんです」

日本で未承認であっても、個人で自分の病気の治療のために個人輸入したり、海外から持ち帰ることは、一定の数量の範囲内であれば禁止されていません。また、医師が患者さんの治療のために輸入することもできます。

今村さんも、個人輸入をして患者さんの治療にあたっています。最近では、「自分のところでは未承認薬を使わない」と、これまで頑なだったがん拠点病院の中にも少しずつですが変化があらわれ、使い出した医師も増えてきているそうです。

「ちゃんとエビデンスがあって、海外で第3相試験をクリアし、承認された薬であり、ましてや治療薬がそれしかないという場合には、がん拠点病院の医師も使わざるを得ないと感じ始めたのではないでしょうか。今までは、治療を受けている医療機関で承認されている薬を投与し、未承認薬だけ当院でというパターンが多かったのですが、"ちゃんとしたものは使う"という流れに変わってきたのは、とてもいいことだと思っています」


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