日本国内でも古くから使われている薬剤で、現在も消化器がんを中心とした化学療法の中で、最も重要な抗がん剤の1つになっています。
代表的な代謝拮抗剤であり、この薬を元に開発された抗がん剤が、様々ながんに対して大きな役割を担っており、今後も期待が寄せられています。

広い用途を持ったピリミジン系代謝拮抗剤

5-FU（一般名フルオロウラシル）は、1956年にスイスのロシュ社によって開発された、長い歴史を持つ抗がん剤で、日本では1967年に協和発酵が注射剤の販売を開始したのが始まりです。その後、軟膏、経口剤（錠剤、ドライシロップ）、座剤の開発、承認も行われ、それぞれを疾患や病態に応じて使い分けることができるようになっています。

現在、大腸がんや胃がんなどの消化器がんに用いられる最も代表的な抗がん剤であり、その他、乳がん、子宮がん、卵巣がん、皮膚がんなど様々な種類のがんに対して使用されています。食道がん、肺がん、頭頸部がんに対しては、注射剤と他の抗がん剤または放射線との併用で使用が認められています。

抗がん剤の種類としては、ピリミジン系代謝拮抗剤に分類されます。この種類の薬は、細胞が分裂、増殖する際に必要な代謝物質に似た構造を持っており、本来の代謝物質の代わりにがん細胞に取り込まれることで、そのDNAの合成を阻害するという特徴があります。

5-FUは、体内で分解されやすく、効果の持続時間が短いという面もあります。そのため、他の薬剤との併用や、点滴による静脈内への持続注射などが多く行われています。

また、5-FUをより長い時間体内に留め、効果を高めることを目的に改良された経口薬として、UFT（一般名テガフール・ウラシル）や同時に副作用も軽減できるよう工夫されたTS-1（一般名テガフール・ギメラシル・オテラシル）、ゼローダ（一般名カペシタビン）などが開発されています。

5-FUを用いた各種療法

様々ながん種に用いられている5-FUですが、前述の通り、消化器系のがんによく使われる薬です。主に多剤との併用で使われていますが、その中から、消化器がんを中心に、5-FUを用いた代表的な療法をいくつか紹介します。

大腸がんの化学療法では、5-FU（注射薬）が正に中心的な役割を果たしており、再発・転移例、手術が不可能な症例に対して、次にあげる5-FUを含んだ多剤併用療法が、標準的な療法として行われています。
・5-FU静脈内注射＋アイソボリン（一般名レボホリナート）
・FOLFOX＝5-FU持続注入＋アイソボリン＋エルプラット（一般名オキサリプラチン）
・FOLFIRI＝5-FU持続注入＋アイソボリン＋カンプトまたはトポテシン（一般名イリノテカン）
・IFL＝5-FU静脈内注射＋アイソボリン＋カンプトまたはトポテシン

食道がんでは、5-FUとブリプラチン（またはランダ、一般名シスプラチン）の2剤併用が最も一般的とされており、主に他臓器への転移がある場合に行われます。また、放射線や手術と併用する場合もあります。頭頸部のがんに対しても同じ組み合わせがよく用いられます。

胃がんでは、5-FU＋ブリプラチン、5-FU＋メソトレキセート（一般名メトトレキサート）などの組み合わせで多く用いられてきましたが、TS-1の登場により、現在では、進行・再発胃がんに対してTS-1を第1選択薬とするケースが多くなっています。

その他、肝臓がん、膵臓がん、胆道がんに対しても、アイソボリンなどとの組み合わせが、有効な選択肢とされています。 　

副作用及び服用上の注意

剤型によって差はありますが、注射剤や経口剤などの投与による一般的な副作用として、食欲不振や下痢、悪心・嘔吐などの消化器症状や全身倦怠感などが比較的多く起こります。また、出血性腸炎などの重い腸炎や激しい下痢とそれに伴う脱水症状などの重篤な副作用が起こる可能性もあり、注意が必要です（表参照）。

また、TS-1と他の5-FU系の抗がん剤の併用は、5-FUの血中濃度を高め、重い副作用を引き起こす恐れがあるため、禁忌とされており、5-FU系の薬剤からTS-1（もしくはその逆）に変更する場合も、投与中止後、最低7日間は間隔を空ける必要があります。どのようなケースにも言えることですが、治療開始前に他の薬を使っていた場合は、その内容をきちんと医師に伝えて下さい。

その他、5-FUとその抗腫瘍効果を増強する働きを持つアイソボリンとの併用療法を行う場合、副作用が現われることが通常よりも多く、投与時の注意が喚起されています。中には播種性血管内凝固症候群（DIC）という重大な副作用が起こる可能性もあり、死亡例も報告されています。有効性のある治療法ではありますが、この療法を受ける際は、がんの化学療法に習熟した医師の下で、十分な話し合いの上治療を受けることが重要です。